Precisionsmedicin för autoimmun diabetes i pivotal fas 3-studie
Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B.
Mer information finns på https://www.diamyd.com

1 september 2023 – 30 november 2023

• Rörelseintäkter: 1,0 (1,0) MSEK.
• Periodens resultat: -32,8 (-33,0) MSEK.
• Resultat per aktie: -0,4 (-0,4) SEK.
• Kassaflöde från den löpande verksamheten: -27,8 (-27,1) MSEK.
• Likvida medel och kortfristiga placeringar per 30 november 2023: 176,7 (130,9) MSEK

Väsentliga händelser under första kvartalet, 1 september – 30 november 2023

• Styrelsen beslutade, förutsatt extra bolagsstämmas godkännande, om en företrädesemission
• Diamyd Medical offentliggjorde att det preliminära utfallet i företrädesemissionen uppgick till 78 MSEK

Övriga händelser under det första kvartalet

• Diamyd Medical ingick samarbete med DiaUnion för rekrytering till preventionsstudie i typ 1-diabetes
• Uppföljningsstudie tyder på att Diamyd^® kan ge fördelar vad gäller att fördröja typ 1-diabetesdiagnos
• Preliminära resultat från booster-studie med Diamyd^® gav ytterligare stöd för intralymfatiska injektioner
• En extra bolagsstämma beslutade om en företrädesemission
• Anders Essen-Möller utsågs till styrelseordförande
• Fas III-studien DIAGNODE-3 i typ 1-diabetes med Diamyd^® expanderade till USA

Övriga händelser efter rapportperiodens slut

• Diamyd Medical informerade om marknadsanalys inför kommersiell strategi i USA
• Interimsanalys av precisionsmedicinsk fas 3-studie med Diamyd^® kommer att presenteras i juli
• Precisionsmedicinskt patent för förebyggande och behandling av autoimmun diabetes beviljades i Sydkorea

Kommentar av vd Ulf Hannelius

Bästa aktieägare!
När vi nu gått in i 2024 är jag glad att kunna rapportera betydande framsteg i Diamyd Medicals resa mot att göra den första precisionsmedicinska behandlingen någonsin tillgänglig för patienter med typ 1-diabetes.

Analysen över den amerikanska marknaden för Diamyd^® som nyligen genomfördes har gett lovande insikter. Den visar på en stark vilja bland läkare och betalare att överväga att förskriva Diamyd^® för typ 1-diabetes till de cirka 40 procent av patienterna som identifierats att kunna svara på behandlingen - och detta med ett lättillgängligt, genetiskt test. Det indikativa priset är cirka 200 000 USD per patient för en behandlingsregim med tre injektioner. Det positiva mottagandet är ett bevis på värdet av Diamyd^® som en sjukdomsmodifierande, precisionsmedicinsk behandling med stark säkerhetsprofil och med ett enkelt administreringssätt. Dessa nya insikter tillsammans med vår starka kliniska databas stärker min övertygelse om att Diamyd^® har potentialen att bli en first- och best-in-class-behandling.

Den pågående, registreringsgrundande fas 3-studien DIAGNODE-3 rekryterar en lättidentifierad genetisk subgrupp av patienter med typ 1-diabetes. Detta fokus på patienter som sannolikt svarar på behandlingen bör väsentligt öka sannolikheten för framgång för DIAGNODE-3 och är nyckeln till skillnaden jämfört med det tidigare fas 3-programmet med Diamyd^® som inkluderade alla patienter oavsett genetik. Det är också den viktigaste skillnaden jämfört med hur kliniska studier hittills har genomförts inom typ 1-diabetes. Denna precisionsmedicinska metod – som endast behandlar patienter som sannolikt svarar på behandlingen och besparar icke-responders att exponeras för behandlingen – har ett starkt gensvar bland patienter, läkare, betalare och tillsynsmyndigheter, vilket i sin tur stöder viljan att förskriva och betala behandling med Diamyd^®. Vårt tillvägagångssätt stärks ytterligare av den särläkemedelsstatus, Orphan Drug Designation, som sedan tidigare beviljats av FDA, vilket understryker Diamyds^® potential att behandla typ 1-diabetespatienter med kvarvarande betacellsfunktion.

DIAGNODE-3 pågår i både Europa och USA och siktar på full rekrytering i slutet av 2024. Med fler kliniker som aktiveras i USA och ytterligare kliniker som planeras gör vi vårt yttersta för att nå detta mål. Under en hektisk årlig JP Morgan Healthcare-vecka med fokus på partneringmöten besökte vi också en DIAGNODE-3-klinik vid Stanford University Hospital, där teamet ivrigt förbereder aktivering och första patientrekrytering. Klinikbesöken är lärorika för oss eftersom de ger oss en direkt information om hur klinikerna uppfattar studien, samt kunskap och lokalt perspektiv på hur Diamyd^® kan komma att förskrivas i framtiden.

Vi gav nyligen en uppdatering om fas 3-interimsanalysen i juli 2024 som kommer att inkludera 70-80 patienter som för närvarande har randomiserats i DIAGNODE-3. Analysen kommer att ge insikter i studiens utveckling avseende bevarande av egen insulinproduktion mätt som C-peptid. Analysen är blindad, för att studien ska kunna vara fortsatt registreringsgrundande, och kommer att utvärderas av den oberoende Data Safety and Monitoring Board (DSMB). Interimsanalysen ger en uppskattning av om studien, givet data från patienter som följts under 6 månader och vissa antaganden om resten av patienterna som ska rekryteras och följas upp under totalt 24 månader, fortskrider enligt plan.    

Betydelsen av C-peptid för att hantera blodsockerkontroll kan inte överskattas. Diamyd^® har i tidigare studier visat signifikant bevarande av C-peptid. Ny forskning, inklusive våra egna data samt en omfattande metaanalys som nyligen publicerades i den välrenommerade tidskriften The Lancet Diabetes & Endocrinology, understryker dess avgörande roll för att kontrollera blodsockernivåerna.

De nya insikterna efter marknadsundersökningen, den pågående fas 3-studien i samarbete med JDRF med viktiga kommande milstolpar och framsteg vid vår biologiska läkemedelsanläggning som vi siktar på att få GMP-certifierad i år, utlovar att kunna göra 2024 till ett viktigt och spännande år för Diamyd Medical och våra aktieägare.

Tack för ert fortsatta stöd!

Stockholm den 24 januari 2024
Ulf Hannelius, vd

Väsentliga händelser under första kvartalet

1 september 2023 – 30 november 2023

Styrelsen beslutade, förutsatt godkännande från extra bolagsstämma, om en företrädesemission om cirka 243 MSEK
Styrelsen för Diamyd Medical beslutade den 20 september, förutsatt godkännande från extra bolagsstämma den 10 oktober 2023, om en företrädesemission av högst 28 594 104 units, motsvarande cirka 243 MSEK. Teckningskursen i företrädesemissionen fastställdes till 8,50 SEK per unit. Varje unit innehöll en aktie, av antingen serie A eller B, en vederlagsfri teckningsoption av serie TO3 för motsvarande aktieserie samt en vederlagsfri teckningsoption av serie TO4 för motsvarande aktieserie. Den som på avstämningsdagen var införd i aktieboken som aktieägare i Diamyd Medical hade för varje tre befintliga A- respektive B-aktier, rätt att teckna en ny unit i företrädesemissionen av samma serie. Grundare och styrelseordförande Anders Essen-Möller hade åtagit sig att teckna units motsvarande 7 MSEK och cirka 2,9 procent av företrädesemissionen.

Diamyd Medical offentliggjorde att det preliminära utfallet i Bolagets företrädesemission var cirka 78 MSEK
Bolaget meddelade den 31 oktober att 8,2 miljoner units, motsvarande cirka 29 procent av företrädesemissionen tecknats med stöd av uniträtter. Därtill hade teckningsanmälningar om cirka 1 miljon units, motsvarande cirka 3 procent av företrädesemissionen mottagits för teckning utan stöd av uniträtter. Totalt utgjorde teckningarna med stöd av uniträtter och teckningsanmälningar utan stöd av uniträtter cirka 32 procent av de erbjudna units. Bolaget tillfördes genom företrädesemissionen en emissionslikvid om cirka 78 MSEK före avdrag för emissionskostnader.

Övriga händelser under första kvartalet

1 september 2023 – 30 november 2023

Diamyd Medical ingick samarbete med DiaUnion för rekrytering till preventionsstudie i typ 1-diabetes
Diamyd Medical ingick ett samarbetsavtal med DiaUnion, ett spetsforskningscenter inom typ 1-diabetes, för att identifiera deltagare till DiaPrecise-studien, en öppen klinisk studie som utvärderar säkerheten, genomförbarheten och immunsvaret av intralymfatiska injektioner av Diamyd^® hos barn med risk att få typ 1-diabetes, som också bär på gentypen HLA DR3-DQ2. DiaPrecise-studien har inletts och pågår vid Institutionen för kliniska vetenskaper vid Lunds universitet, Malmö, med Markus Lundgren M.D., PhD, som huvudprövare.

Uppföljningsstudie tyder på att Diamyd^® kan ge fördelar vad gäller att fördröja typ 1-diabetesdiagnos
En retrospektiv uppföljningsstudie av två tidigare randomiserade placebokontrollerade studier (DiAPREV-IT och DiAPREV-IT2) indikerade numeriska fördelar, även om de inte är statistiskt signifikanta, som gynnar behandling med endast två subkutana injektioner av Diamyd^® för att minska förekomsten av typ 1-diabetesdiagnos (Steg 3) hos friska barn med risk för typ 1-diabetes (Steg 1 eller Steg 2) som bär haplotypen HLA DR3-DQ2. Studien, som omfattade totalt 76 barn, varav 40 med haplotypen HLA DR3-DQ2, hade en maximal uppföljningstid på 13 år och utfördes av professor Helena Elding Larsson (Lunds universitet och Skånes universitetssjukhus).

Preliminära resultat från booster-studie med Diamyd^® gav ytterligare stöd för intralymfatiska injektioner
Preliminära resultat från den öppna kliniska studien DIAGNODE-B gav ytterligare stöd för säkerheten och genomförbarheten av intralymfatiska så kallade booster-injektioner av Diamyd^® och visade endast en liten nedgång i stimulerad egen insulinproduktion ett år efter den extra injektionen och upp till 8 år från typ 1-diabetes-diagnos.

En extra bolagsstämma beslutade om en företrädesemission
Den extra bolagsstämman godkände styrelsens beslut av den 20 september 2023 om nyemission av aktier och teckningsoptioner i form av units. Företrädesemissionen skulle vid full teckning inbringa en emissionslikvid om cirka 243 MSEK före emissionskostnader.

Anders Essen-Möller utsågs till styrelseordförande i Diamyd Medical
Styrelsen i Diamyd Medical AB utsåg Anders Essen-Möller till ny styrelseordförande. Tidigare ordföranden Erik Nerpin utsågs samtidigt till vice ordförande. Syftet med rockaden inom styrelsen var att tydliggöra Anders Essen-Möllers väsentliga roll i bolaget. Anders Essen-Möller fortsätter sitt konsultuppdrag för Diamyd Medical och är således arbetande styrelseordförande. Anders Essen-Möller grundade Diamyd Medical och var tidigare vd och senare styrelseordförande fram till 2015. Erik Nerpin övertog då rollen som styrelseordförande när Anders Essen-Möller under en period återinträdde som vd i Bolaget innan nuvarande vd Ulf Hannelius tillträdde i april 2016. 

Registreringsgrundande fas III-studie i typ 1-diabetes med Diamyd^® expanderade till USA
Diamyd Medical meddelade att den första kliniken i USA inom kort var klar att börja rekrytera patienter till den precisionsmedicinska fas III-studien DIAGNODE-3 som pågår i åtta europeiska länder. DIAGNODE-3 är utformad för att bekräfta effekten och säkerheten av den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^® hos patienter i åldern 12 till 29 år som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär den genetiska HLA DR3-DQ2- markören. Målet är att studien ska vara fullrekryterad under andra halvan av 2024.

Övriga händelser efter periodens utgång

Diamyd Medical informerade om marknadsanalys inför kommersiell strategi i USA
Diamyd Medical har låtit genomföra en marknadsanalys som inbegripit intervjuer med amerikanska läkare och betalare inom den amerikanska hälsovårdssektorn. Marknadsanalysen visar att det finns en stark vilja att överväga förskrivning av precisionsläkemedlet Diamyd^® till patienter med typ 1-diabetes med en prissättning i storleksordningen 200 000 USD. Diamyd^® utvärderas för närvarande i den registreringsgrundande fas 3-studien DIAGNODE-3 i patienter som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär gentypen HLA DR3-DQ2

Interimsanalys av precisionsmedicinsk fas 3-studie med Diamyd^® i juli
Den kommande interimsanalysen av den transformativa genbaserade precisionsmedicinska fas 3-studien DIAGNODE-3 för behandling av typ 1-diabetes är planerad till juli 2024. Denna precisionsmedicinstudie utvärderar den antigenspecifika immunoterapin Diamyd^®. Interimsanalysen har fokus på bevarandet av egen insulinproduktion mätt som C-peptid vid 6 månaders uppföljning, och innefattar data från 70–80 patienter som för närvarande är inkluderade i DIAGNODE-3. Denna analys är en viktig milstolpe som ger insikter i studiens sannolikhet att uppnå sina primära mål.

Precisionsmedicinskt patent för förebyggande och behandling av autoimmun diabetes beviljades i Sydkorea
Patentet som beviljats av det sydkoreanska patentverket och som gäller till 2035, skyddar tillämpningen av GAD-autoantigen vid behandling eller förebyggande av autoimmun diabetes, särskilt hos individer med HLA DR3-DQ2-genen. GAD är nyckelkomponenten i Diamyd^®, en antigenspecifik immunoterapi, som för närvarande utvärderas i den registreringsgrundande fas III-studien DIAGNODE-3. Denna studie rekryterar patienter med nyligen debuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och i USA.

Prövningsläkemedel i klinisk fas

Diamyd® och Remygen® är prövningsläkemedel som riktar in sig på de bakomliggande sjukdomsmekanismerna vid diabetes; dysfunktion och förlust av de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln.

Diamyd^® är en antigen-specifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning för behandling av autoimmun diabetes (typ 1-diabetes och LADA, Latent Autoimmune Diabetes in Adults).

Kliniska data indikerar Diamyd^®s potential att bromsa in eller stoppa den autoimmuna förstörelsen av insulinproducerande betaceller hos individer som bär HLA DR3-DQ2-genotypen. Effekten uppnås genom antigenspecifik omprogrammering av immunceller med hjälp av administrering av låga doser av Diamyd^® i ytliga lymfkörtlar. Genom att bevara den egna insulinproduktionen har Diamyd^® potentialen att göra avsevärd skillnad i patienters dagliga liv och minska komplikationerna av typ 1-diabetes. Huvudresultat från fas IIb-studien DIAGNODE-2 har visat en signifikant behandlingseffekt av Diamyd^® i en genetiskt fördefinierad patientgrupp. En bekräftande fas III-studie, DIAGNODE-3, pågår.

Remygen^® är en GABA-baseradoral regenerativ och immunmodulerande terapi för behandling av autoimmun- och typ 2-diabetes. Säkerheten för Remygen^® har visats i en klinisk fas 1/2-studie med Remygen^® för patienter som haft typ 1-diabetes i flera år. Utöver säkerhet samlade studien data gällande återskapandet eller stimulering av kroppens insulinproduktion samt att förebygga kraftigt sänkt blodsocker.

Kliniska studier
Typ 1-diabetes är en förödande sjukdom som kräver daglig behandling med insulin för överlevnad. Betydelsen av att finna ett läkemedel som förbättrar utsikterna för diabetespatienter är av yttersta vikt. Effekten av intralymfatisk administrering av Diamyd^®, en antigenspecifik immunoterapi med precisionsmedicinsk inriktning som syftar till att stoppa immunsystemets angrepp på de insulinproducerande betacellerna vid autoimmun diabetes, utvärderas i fas III-studien DIAGNODE-3 och i II-studien DiaPrecise.

Pågående kliniska studier

Studie med Diamyd® i lymfkörtel

• DIAGNODE-3 – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL MED TILLÄGG AV D-VITAMIN

Den placebokontrollerade fas III-studien DIAGNODE-3 omfattar cirka 330 individer i åldrarna 12 till 29 år vilka nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes och som bär den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2. Studien genomförs för närvarande på 50 kliniker i åtta europeiska länder och i USA där närmare hälften av alla individer med typ 1-diabetes beräknas bära den aktuella haplotypen. Efter en inledande månad där samtliga studiedeltagare får D-vitamin, kommer individerna att randomiseras 2:1, dvs två av tre studiedeltagare kommer att få tre intralymfatiska injektioner av Diamyd^® och en av tre kommer att få motsvarande placebo med en månads mellanrum, med en primär avläsning 24 månader efter studiestart. Designen ger, baserat på effektdata från tidigare studier på den HLA-begränsade patientpopulationen, stor sannolikhet att nå de primära effektmåtten; bevarande av stimulerad C-peptid och lägre HbA1c. Huvudprövare för studien är professor Johnny Ludvigsson vid Linköpings universitet. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

• DiaPrecise – DIAMYD^® GIVET I LYMFKÖRTEL

DiaPrecise är en öppen klinisk studie där Diamyd^® (GAD-alun) ges direkt i en lymfkörtel hos 10 till 16 barn i åldrarna 8 till 18 år som löper hög risk att diagnostiseras med klinisk typ 1-diabetes (så kallat Steg 1- eller Steg 2-typ 1-diabetes), och som också bär på den genetiskt definierade haplotypen HLA DR3-DQ2, associerad med kliniskt svar på Diamyd^®. Syftet med studien är att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av två eller tre intralymfatiska injektioner med Diamyd^® samt effekten på immunsystemet och kliniska parametrar inklusive egen insulinproduktion och blodsockerkontroll. Huvudprövare för DiaPrecise är Dr Markus Lundgren, forskare vid institutionen för kliniska vetenskaper vid Lunds universitet och överläkare vid Kristianstad sjukhus, Sverige. Sponsor för studien är Diamyd Medical.

Tillverkningsenhet i Umeå
En ny anläggning för tillverkning av biologiska produkter byggs upp i Umeå, Västerbottens läns huvudstad. Det primära syftet är tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva farmaceutiska ingrediensen i prövningsläkemedlet Diamyd^®, en antigenspecifik immunterapi som för närvarande är i sent stadium av klinisk utveckling. Det långsiktiga målet är att anläggningen, förutom att producera tillräckligt med GAD65 för att möta marknadens efterfrågan på Diamyd^®, också ska vara en nyckelspelare i produktionen av biologiska substanser för andra läkemedelsprojekt. Den 2 200 kvadratmeter stora anläggningen som består av bl a produktionslokaler (renrum), laboratorier, lager och kontorsutrymmen, kommer att underlätta full kontroll, förutsägbarhet och skalbarhet av tillverkningstekniken för den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical har valt Cytivas FlexFactory, en konfigurerbar så kallad ”single-use” plattform, för tillverkningsprocessen som är baserad på baculovirus med expression i insektsceller. Småskalig experimentell produktion av GAD65 har etablerats vid tillverkningsanläggningen och storskalig produktion sätts upp i syfte att ha anläggningen driftsatt under 2024. Ytterligare biotillverkningsprojekt kommer att utvärderas för att fullt ut utnyttja sajten, plattformen, analyslaboratorium och kompetenser.

*** För att läsa hela rapporten, vänligen se bifogad pdf, eller besök https://www.diamyd.com ***

INBJUDAN TILL PRESENTATION AV KVARTALSRAPPORT 1 2023/2024
Diamyd Medicals vd Ulf Hannelius intervjuas i samband med bolagets första kvartalsrapport för räkenskapsåret 2023-24 som publiceras den 24 januari.
Presentationen kommer att hållas på svenska

När: Onsdagen den 24 januari klockan 12:00
Direktsänd webbsändning: https://www.youtube.com/live/R4cunhO1TNk?si=NvRAnGw_Kufld4Hd.  

YouTube-chatten är öppen för frågor.
Sändningen produceras av Direkt Studios, en fristående del av Nyhetsbyrån Direkts redaktion.
Presentationen kommer även att finnas tillgänglig på www.diamyd.com

Om Diamyd Medical
Diamyd Medical utvecklar läkemedel med precisionsmedicinsk inriktning för förebyggande och behandling av typ 1-diabetes och LADA (Latent Autoimmune Diabetes in Adults). Diamyd^® är en antigenspecifik immunoterapi för bevarande av kroppens insulinproduktion. DIAGNODE-3, en bekräftande fas III-studie rekryterar nu aktivt patienter med nydebuterad typ 1-diabetes i åtta europeiska länder och i USA. En större metastudie samt bolagets europeiska fas IIb-studie, där Diamyd^® administrerats direkt i lymfkörtel i barn och unga vuxna med nydiagnostiserad typ 1-diabetes har visat statistisk signifikant effekt i en stor genetiskt fördefinierad patientgrupp i att bevara egen insulinproduktion. En anläggning inrättas i Umeå för tillverkning av rekombinant GAD65, den aktiva ingrediensen i Diamyd^®. Diamyd Medical utvecklar även det GABA-baserade prövningsläkemedlet Remygen® som en komponent i behandlingen av metabola sjukdomar. Diamyd Medical är en av huvudägarna i stamcellsbolaget NextCell Pharma AB och i artificiell intelligensföretaget MainlyAI AB.

Diamyd Medicals B-aktie handlas på Nasdaq First North Growth Market under kortnamnet DMYD B. FNCA Sweden AB är Bolagets Certified Adviser.

Läs mer på https://www.diamyd.com